创新药企业翘首以盼，2025年7月1日的下午，备受关注的2025年医保目录调整方案终于浮出水面，并开始面向公众征集意见。
当天上午，国家医保局召开了一场新闻发布会，并向外界发布了《支持创新药高质量发展的若干措施》（以下简称《支持创新药措施》）。在此次发布会上，国家医保局医药服务管理司的司长黄心宇向《财经》杂志透露，这些支持性的政策措施将在2025年的药品目录调整过程中得到具体体现。
今年的医保目录更新较往昔推迟了启动时间，这主要是因为需要与商业健康保险药品目录的启动同步进行。通过查阅《支持创新药措施》文件，我们可以发现，一套全新的规则正在被精心筹备之中。
No.1
创新药价格保密机制将升级
在制定流程方面，国家医保局负责编制商保创新药物清单，该清单的更新与医保目录保持同步，调整流程大体相同。黄心宇在发布会上如是表示。
《财经》杂志了解到，商保目录中的药品价格确定，与医保目录中药品的价格谈判方式不同，采用的是“价格协商”的模式。这表明，若药品想要被纳入商保目录，其降价幅度要求相对较低，双方在沟通上拥有更广阔的空间。
为了激励医疗机构选用商保目录上的新药，放宽了用药的限制条件，商保创新药目录中的药品不纳入基本医保的自付比例考核指标，也不包括在集中采购中选的可替代药品监测范围内，同时，相关病例也不必纳入按疾病种类付费的范畴。
自2018年国家医保局正式成立至今，已有149种新型药物被正式纳入了医保覆盖范畴。新近发布的《支持创新药措施》进一步表明，商业医疗保险的目录将特别关注并优先纳入那些超出了基本医疗保险保障范围的创新药物。
商保领域的专家在药品是否能够被纳入商保创新目录以及价格谈判方面扮演着关键角色。特别值得一提的是，《支持创新药措施》中建议，通过协商的方式，公正地设定商保创新药目录中药品的结算价格，并尝试建立更为严格的价格保密体系。
创新药企对于价格保密的渴求十分强烈。这其中的关键因素是，若一款药品为了纳入医保目录而标示低价，很可能会对其全球的定价策略产生直接影响。
尽管在过往的医疗保险药品目录协商过程中，众多企业倾向于保持药品价格不透明，然而，根据现行的医保报销规定，药品一旦在医院开始销售，其真实价格便可通过相关数据逆向推算出来，这导致企业的报价保密性相对较低。
国家医保局有关负责人指出，他们已经注意到我国药企走向国际市场的现象较为普遍，部分企业反映，其产品在原产国的价格对出口价格产生了影响。目前来看，我国药品市场确实存在价格优势。因此，他们正努力避免因我国药品谈判价格过低而对企业出海造成不利影响，并正在研究相应的具体措施。
商业保险目录旨在弥补现有不足，并拓宽其应用领域，拟纳入商业健康保险及医疗互助等作为参考，同时作为推荐方案，并非强制执行。
这表明商业保险公司享有较大的自主决策权限，同时药品的销售量也成为一个未知的变量，而这恰恰是影响价格谈判过程中各方能够拿出多少筹码的关键因素。
No.2
“真创新”考评维度将增加
此次文件公布传递出一个关键信息，即评估创新药物纳入目录的标准将会得到扩充。
《支持创新药措施》建议，积极研究并构建一套科学合理的真实世界研究体系，同时激励创新药物进行真实世界研究，并促使研究成果与药品目录的纳入、续签以及医保支付范围的调整等方面实现关联。
卫生技术评估专家在分析《财经》时指出，部分药物仅通过“单臂”上市，其疗效尚未明确。而真实世界研究则有助于补充临床应用后药品的实际疗效情况。
药物若以“单臂”方式上市，意味着其是在仅进行单臂临床试验的基础上获得批准并投放市场。这种试验模式不包含对照组，与常规的随机、双盲试验不同。通常，这种上市方式适用于那些在晚期肿瘤治疗中，目前尚无标准治疗方法可供对照的研究。采用这种方式能够加速临床研究过程，然而，它对试验结果的可靠性会产生一定影响。
近段时间，创新药物加入医保目录的步伐明显加快；2024年，在新增的91种医保药品中，就有33种药品在同年获得了批准、上市，并成功纳入医保范围。
药品一旦正式进入临床阶段，其相关数据便显得相当稀缺。据一位来自医保系统的人士向《财经》杂志透露，以这款药物为例，它具备显著的机制和靶点创新，医保部门理应支持此类创新药物，并尽快将其纳入医保目录。至于其在临床中的实际价值以及相应的价格，则是需要进一步探讨的问题。
显然，医保部门要着手解决“后面”的问题了。
在现实生活场景中搜集与病人相关的信息，经过深入分析，提炼出医疗用品的实际应用价值以及可能带来的好处或危害的实证资料，这一研究方法被称作真实世界研究。
自2016年起，美国国会已批准《21世纪治愈法案》，其中规定美国食品和药品监督管理局（FDA）在适宜的情形下，可以采纳真实世界数据，并将其作为医疗器械和药品上市后研究以及新适应症开发审批的依据。
在我国，药物开展真实世界研究尚不广泛。国家医保局此次计划将研究成果与医保目录的纳入、续签以及调整医保支付范围等方面进行关联。
这被称为“利益驱动”。一位从事创新药物研发的企业专家指出，首先，它传达了创新药物的真实世界研究具有盈利潜力，从而激励企业投入其中；其次，部分创新药物在临床综合评价方面将逐渐面临强制性规定，或是形成一种科研文化氛围。
这也将直接影响企业是否需要加大对创新药物研发的资金投入。完成每个产品的真实世界研究，成本至少在三十到五十万元之间。若此做法得以推广，将重现当年药物经济学评价研究初期的情况。一位医药企业的政策研究专家表示，医保局似乎更倾向于重视数据与证据。
企业面临的一个关键议题是，这些创新药物是否真正具有创新性，是否存在模糊地带可供解释？展望未来，创新药物的本质定义或许将源自于对现实世界和临床实践的全面评估。
